Gentherapie goedgekeurd voor behandeling van zeldzame oogziekte in Nederland

De eerste gentherapie behandeling ooit in Nederland is goedgekeurd voor vergoeding door Zorgverzekeraars Nederland, voor behandeling van een erfelijke oogziekte. Het gaat om behandeling met Luxturna® (voretigene neparvovec) voor de behandeling van ernstige netvliesdegeneratie ten gevolge van genetische fouten in het RPE65 gen. Deze ziekte is heel zeldzaam en in Nederland zal het gaan om ongeveer 20 patiënten die in aanmerking komen voor deze behandeling. Het Zorginstituut Nederland heeft 3 expertisecentra voor erfelijke netvliesziekten aangewezen als behandelcentra voor Luxturna®: Het Oogziekenhuis Rotterdam en de academische onderzoekscentra Amsterdam UMC en RadboudUMC.

Patiënten met een erfelijke netvliesziekte, bij wie het RPE65 gen als oorzaak is gevonden, kunnen in aanmerking komen voor behandeling. Dit gebeurt op basis van vastgestelde klinische geschiktheidscriteria. In de loop van 2021 zullen de eerste patiënten behandeld gaan worden in voorgenoemde expertisecentra.

Het oog staat vaak vooraan als het gaat om toepassen van nieuwe behandeltechnieken zoals gen- en stamceltherapie. Dit komt doordat het oog heel goed te onderzoeken is met gedetailleerde technieken en de behandelingen zeer precies kunnen worden toegediend met microchirurgische operaties. Daarnaast is de kans op ontsteking en bijwerkingen in de rest van het lichaam in het oog kleiner in vergelijking met andere organen.

Lees hier het nieuwsbericht zoals is gepubliceerd door de Oogvereniging. 

Meer informatie over gen- en stamceltherapie kunt u hier vinden. 

De uitzending van Nieuwsuur over eerste gentherapieën in Nederland vindt u hier.